Za nami Warsztat: Razem dla chorób rzadkich – spotkanie w gronie naukowców, klinicystów, ekspertów i organizacji pacjenckich, poświęcone temu, jak skuteczniej rozwijać terapie dla chorób rzadkich w Polsce.
 
Rozmawialiśmy o tym, z jakimi barierami mierzą się zespoły badawcze i jakie rozwiązania mogą realnie przyspieszyć powstawanie nowych terapii. Przedstawiciele Alexion Pharmaceuticals, Inc. (AstraZeneca Rare Disease) oraz AstraZeneca, Filip Rogulski, Cinzia Dorigo, Monika Nowicka, Agata Wiesiołek, Ernest Szubert, Seng H. Cheng oraz Aldona Chmielewska przedstawili, jak wygląda strategia rozwoju Alexion, jakie są możliwości współtworzenia terapii z udziałem pacjentów, jaka jest rola badań preklinicznych i opowiedzieli o różnych modelach prowadzenia badań.  
 
Ogromną wartość wniosły również rozmowy z przedstawicielami organizacji pacjenckich – Stowarzyszenie NBIA Polska (Maciej Cwyl), PACS2 Research Foundation (Malgorzata Kosla), BAG3 Research Foundation (Karol Rzońca), StopDouchenne Poland (Dariusz Żebrowski), MEK2 Research Foundation (Justyna Walczuk) – które na co dzień budują świadomość i wspierają rozwój terapii dla chorób ultrarzadkich. 
 
Wspólnie przyglądaliśmy się najnowszym trendom ze światowych konferencji oraz praktycznym wyzwaniom, które towarzyszą badaniom klinicznym w chorobach rzadkich.